三、设备： 四、制订各项规章制度、人员岗位责任制，有国家制定或认可的医疗护理技术操作规程，并成册可用。
而与CRISPR-Cas9有关的技术专利分布在不同研究机构的多名发明家手中。我们相信所有的专利持有者都拥有共同的目标，那就是确保CRISPR技术能够在革新医药和改善人类生活方面发挥出最大的功效。
▲CRISPR-Cas9基因编辑技术（图片来源：Broad Institute）专利群(patent pool)试图将与应用CRISPR基因编辑技术相关的专利汇集在一起，让商业用户在一个地方就能够申请到成功使用CRISPR技术所需要的所有专利的非独占许可，从而避免向不同机构递交许可申请这一繁琐而复杂的工作。这个许可群将由MPEG LA组织进行管理，该组织已经在多个国家和研究机构中实施专利群的许可项目。以美国为例，美国专利商标局(US Patent and Trademark Office)就发布了60多项与CRISPR－Cas9技术相关的专利，而这些专利分布在18个不同组织的接近100名发明家手中。我们希望其它专利持有者能够考虑加入到专利群中来，从而确保CRISPR技术的使用是开放的。但是商业机构如果想要使用这项技术，则需要向持有CRISPR-Cas9技术专利的机构申请使用许可。
为此，Broad Institute 代表位于Broad Institute, MIT,哈佛大学和洛克菲勒大学(Rockefeller University)的共同专利持有者向MPEG LA递交了将22项与CRISPR技术应用相关的欧美专利纳入专利群的申请。欧洲专利局(European Patent Office)则已经向大约10所申请机构的接近30名发明家发布了20多个专利。5、强生：全球布局，发力Ⅲ期临床 在前十榜单上，作为同时深耕医疗器械和消费者保健业务的制药巨头和大型集团企业，强生（JJ）显得与众不同。
据美国证券交易委员会统计，2016年，研发预算最高的几家药企费用总和较2015年增长超过50亿美元。1、罗氏：侧重末期研发线 尽管罗氏近几年在研发投入方面显得因循守旧，市场仍对其产出保持高度期待。罗氏历来都是全球研发预算最高的制药企业，如今要花大量现金投入到旗下的pRED和基因泰克。通常来说，全球研发投资排在前列的制药企业每年在这方面的预算不会出现大幅度的变化。
Perlmutter在2016年又启动了一项规模较小的企业重组，停止了波士顿/坎布里奇和旧金山湾区一些研发实验室的运行。尤其是solanezumab在临床试验中失败，而承载着2017年重大销售期望的baricitinib在今年4月遭到FDA拒绝，使得新上任CEO Dave Ricks严重受挫。
银屑病治疗用药Cosentyx于1月份获英国NICE批准，针对相对小众的患者群体。另一只处于关键Ⅲ期临床的治疗鼻息肉病的药物，合作开发的双方希望扩宽其适应症范围。不过，今年业界对该公司的关注点都集中在durvalumab和tremelimumab的联合疗法将对免疫检查点抑制剂市场带来什么影响。总的来看，强生在旗下杨森制药（Janssen）布局的研发后期管线前景明朗，而一旦自身研发较为困难，该公司仍会去寻找新的并购项目。
该公司在2013年研发业务发展不利时进行了一次较大规模的机构重组，而经历了由执行副总裁Roger Perlmutter主导的过去10年间最大的转变，其研发业务目前发展势头良好。默沙东正在发展一个相对较低成本的研发业务模式，有时看起来是更大胆的赌博行为。Zykadia获得了ALK阳性非小细胞肺癌的优先审批和突破性疗法认定，针对肺癌脑转移患者。Perlmutter直接将Keytruda当做明星来栽培。
为了凸显自己力求在CAR-T疗法领域取得先锋地位所做的努力，诺华在还没提交注册申请时就将针对儿童急性淋巴细胞白血病的CTL019加入到其前景可观的重磅药行列中。该公司决定剥离细胞和基因治疗单元，并已在去年夏天裁去120个员工。
强生对于该药的销售峰值预测持谨慎态度，但将该药和抗类风湿性关节炎药物sirukumab一并列入潜在重磅药行列。高盛分析师Jami Rubin表示，百时美施贵宝曾经拥有全球最好的肿瘤免疫疗法药物，而如今也难免受到竞争者的强劲挑战，如默沙东。
抗CD38单克隆抗体isatuximab正在进行多发性硬化症的关键临床试验。例如，去年该公司耗资27亿美元获得的关键高血钾药物ZS-9于今年3月再次被FDA拒绝，该药在2016年已被FDA延迟批准一次。转移性前列腺癌新药apalutamide的研发，也将很快显示出强生所热衷的已斥资高达数十亿美元的收购交易是否能够为其带来新的重磅抗癌药。与Cellectis合作开发的CAR-T细胞疗法UCART19的实验性新药申请（IND）也在今年3月获批，可在美国开展人体临床试验，辉瑞计划通过该药拿下CAR-T疗法的先锋领地。但也有例外，如2.95亿美元买下的Opko研发的长效生长激素Ⅲ期临床失败。由此看来，其注意力依然在核心领域。
赛诺菲CEO Olivier Brandicourt将该公司最重要的发展策略定调为合作研发。赛诺菲从Lexicon买来的抗糖尿病药SGLT-1/SGLT-2双抑制剂Sotagliflozin，当前处于研发后期阶段。
6、阿斯利康：成功与挫折并存 不可置否，阿斯利康（AstraZeneca）在过去一年的确收获了一些显著发展。此外，该公司花6亿美元从Nimbus手里买来的抗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物I期临床数据也同样令人满意。
而与此同时，该公司近两年也遭遇一些临床失败。心血管代谢药物研发进展一直是掣肘诺华快速发展的领域。
这种幅度的成本削减在制药巨头中不算罕见，但礼来拒绝像其他巨头那样通过兼并重组重新调整研发业务结构。例如，将Keytruda和Incyte的IDO1抑制剂epacadostat联合用于治疗肺癌及其他一些癌症。该药用于外用处方药无法充分控制病情或不适合用于治疗的中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者，有望改变该领域市场格局。其在2009年以468亿美元收购了基因泰克（Genetech）之后，又于近两年陆续收购了一些小型基因科技公司，如分子诊断公司IQuumhe、Foundation Medicine等。
主要针对EGFR T790M基因变异的肺癌患者的Tagrisso，在其发布了关键临床数据后，对手Clovis公司的同类药物明显偏向劣势。10、BMS：肿瘤免疫霸主地位受挑战 百时美施贵宝（BMS）的免疫检查点抑制剂Opdivo做足了准备，却依然在肺癌一线治疗的试验中遭遇失败。
在获得一项领先市场的批准之后，默沙东对Keytruda的联合用药开展大量的研究。类似这样的试验，该公司还有10个处于Ⅲ期的临床项目。
该公司还终止了连续遭遇失败的胰腺癌单抗药simtuzumab以及处于研发后期溃疡性结肠炎用药GS-5745的临床研究。该公司目前主要侧重于重磅药末期临床。
本文转载自医药经济报。不过，其主要的研发资金投入仍然保留在自身创新研发范畴，并未体现寻求大型并购交易的野心。4、辉瑞：研发善借外力 2010年，辉瑞（Pfizer）对于自身研发业务的依赖并不多，当时刚接任CEO的Ian Read定下了很大一笔预算，建立起了由一长串并购交易构成的研发管线，且Read对此战略路线一直没有终止的计划。7、赛诺菲：合作研发打造重磅新药 过去几年，赛诺菲（Sanofi）内部研发业务一直未有显著起色，一直依赖着再生元（Regeneron）和其他生物技术企业合作研发新药。
其在今年2月斥资300亿美元收购Actelion，由此打开肺动脉高压治疗市场，这也是其近几年逐渐加码制药领域创新药物竞争的关键一步。多年以前，时任公司CEO的 John Lechleiter向投资者承诺将持续地每年上市多只新药，而如今，这一保证换成了2013-2023年推出20只新药。
阿斯利康于2015年通过收购Acerta获得的处于研发后期的酪氨酸激酶（BTK）抑制剂acalabrutinib，被认为将成为全球十大孤儿药之一。有趣的是，在众多药企增加研发费用的同时，2016年获批新药的数量却有所下降。
3、诺华：晚期研发线强劲 诺华（Novartis）以研发线结出的几个硕果开启了2017年：用于治疗乳腺癌的CDK 4/6药物LEE011（ribocilib）获批上市，分析师预测其年销售额可达到25亿美元。随着价格缩水和市场竞争程度加大，明星丙肝药的地位慢慢让给抗HIV药物。
